甲状腺突眼可逆转打破国外百万药价格局！中国首款新药在上海开出首方

  昨天（3月20日），中国首款可使甲状腺突眼逆转的新药在上海交通大学医学院附属第九人民医院完成全国首针注射，标志着中国甲状腺眼病治疗进入精准靶向治疗新时代。

  3月19日，中国首个、全球第二款获批的IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液（信必敏），在上海第九人民医院开出全国首张处方。该药由信达生物研发，上海九院范先群院士团队作为Leading PI（组长单位）牵头开发，是中国目前唯一上市的可使甲状腺突眼回退的药物。

  3月20日上午，在九院眼科住院病房内，一名来自福州的甲状腺眼病患者完成了替妥尤单抗N01的全国首针注射。她在半年前查出甲状腺眼病，随着病情加重，突眼度已达到20mm，属于中重度患者，经医生推荐接受了替妥尤单抗N01的治疗。

  “之前了解到这种药在国外效果很好，但费用太高了。这次医生告诉我国内也有了这款单抗，我很开心！我对国产创新药很有信心。”该患者说。

  据国家药品监督管理局官网显示，本月14 日，信达生物研发的替妥尤单抗N01注射液获得批准，用来医治甲状腺眼病，成为国内唯一能逆转甲状腺突眼的药物。目前该药已全面上市，即将陆续进入各地医院、药房。

  甲状腺眼病是一种器官特异性自身免疫性疾病，与甲状腺疾病紧密关联，是成人最常见的眼眶病之一，其全球年发病率预估为16/10万（女性）和2.9/10万人（男性），患病率为0.1%-0.3%。甲状腺眼病发病机制复杂，主要体现为眼球突出、眼睑退缩、复视、眼球运动障碍等，严重影响患者的视功能和生活品质。此外，TED患者的眼表损伤风险明显地增加，可能会引起干眼症、角膜炎等并发症。

  九院眼科主任医师周慧芳介绍，甲状腺眼病属于难治性眼病，约3%-5%的甲状腺眼病患者会发展至极重度，表现为威胁视力的角膜溃疡或压迫性视神经病变。除导致眼睛突出影响外观，还会影响视觉功能。严重者甚至会失明。

  “目前，TED发病率呈上涨的趋势，随着老龄化进程加剧，老年患者在门诊中的出现概率也增多，且部分老人对疾病早期治疗意识不足，就诊时病情常常已经很严重。”周慧芳说。

  我国甲状腺眼病的传统治疗方式主要依赖于糖皮质激素、眼眶放疗及手术等，但这一些方法的疗效有限。

  近年，随着靶向创新药物发展，甲状腺眼病治疗有了新突破。2020年，美国获批上市首个针对甲状腺眼病靶点IGF-1R抗体药物替妥尤单抗（Teprotumumab），甲状腺眼病病人治疗后症状显著改善。全球多个临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂纳入甲状腺眼病的推荐治疗方案，为患者带来了新的治疗希望。

  尽管疗效得到印证，但美国上市的替妥尤单抗一个疗程要近300万元的高昂治疗费用，且目前未在我国获批上市，难以惠及我国广大患者。

  随着替妥尤单抗N01国内落地，我国的甲状腺眼病患者一个疗程的治疗费用仅需进口药物的1/15左右，且因为用药剂量与患者体重相关，我国患者的费用相对更低。

  临床研究结果为：采用替妥尤单抗N01治疗24周时，患者突眼回退≥2mm的应答率高达 85.8%，炎症和生活品质显著改善。此前，该研究结果在包括世界眼科学大会、中华医学会内分泌学学术会议、全国眼科学术大会等多个重磅学术大会亮相，专家学者高度关注与期待这一突破性疗法的上市。